基因编辑曾仅限于科幻领域,如今正逐步走向医学实践,为治疗罕见和严重疾病提供新方法。研究人员正在开发能够精确改变DNA的技术,有望从根源上纠正遗传缺陷。针对多种遗传性疾病的临床试验正在进行中,早期结果在镰状细胞病和某些失明患者身上显示出希望。尽管安全性和可及性等挑战依然存在,该领域正快速发展,为数百万遗传病患者带来希望。