Ultragenyx'in Angelman Sendromu İlacı Geç Evre Denemede Başarısız Oldu

Angelman sendromu, ciddi gelişimsel gecikmelere yol açan nadir bir genetik hastalıktır. Ultragenyx'in deneysel ilacının geç evre denemede başarısız olması, hastalar ve şirket için büyük bir hayal kırıklığı yarattı. Ancak uzmanlar, benzer deneysel ilaçların hâlâ başarılı olabileceğini ve bunun, zihinsel engelli hastalarda biliş, iletişim ve diğer becerileri geri kazandırabilecek genetik tedavilere yol açabileceğini belirtti. Kuzey Karolina Üniversitesi'nden Angelman araştırmacısı Mark Zylka, "Bunun devam eden diğer denemeler hakkında pek bir şey söylediğini düşünmüyorum" dedi.