Obat Ultragenyx Gagal Dalam Uji Klinis Tahap Akhir Untuk Sindrom Angelman

Kegagalan obat eksperimental untuk sindrom Angelman, penyakit genetik langka yang menyebabkan keterlambatan perkembangan parah, merupakan pukulan besar bagi pasien dan pembuat obat, Ultragenyx, yang mengumumkan hasil uji klinis tahap akhirnya awal pekan ini. Namun para ahli memperingatkan bahwa masih ada alasan untuk berpikir obat eksperimental serupa mungkin berhasil, berpotensi membuka jalan bagi obat genetik pada kondisi neurologis lain yang dapat memulihkan kognisi, komunikasi, dan keterampilan lain pada pasien dengan disabilitas intelektual. 'Saya tidak berpikir ini benar-benar mengatakan apa pun tentang uji coba lain yang sedang berlangsung, kata Mark Zylka, peneliti Angelman di University of North Carolina.